기업 및 연구소 소개
SK바이오팜㈜ 글로벌 신약개발의 시작은 1993년 SK주식회사 울산 공장의 한 연구실에서 6명의 연구원으로 구성된 ‘P-Project’였습니다. 1996년 미국 FDA로부터 자체 개발한 신약 후보물질의 임상시험 승인(IND, Investigational New Drug)을 시작으로 지난 30년간 중추신경계 분야에서 차별화된 파이프 라인을 구축하며 기초 연구부터 글로벌 임상, 허가, 상업화까지 독자적으로 수행할 수 있는 중추신경계 전문 제약기업으로 성장했습니다. 현재 미국·유럽 승인을 받은 신약 2종(독자개발 ‘세노바메이트’ 및 기술수출 ‘솔리암페톨’)을 보유하고 있고, 미충족 의학적 수요가 높은 중추신경계 질환 및 항암 분야를 중심으로 신약 연구 개발을 진행하고 있습니다.
2011년 SK주식회사에서 분사한 SK바이오팜은 글로벌 신약 개발 및 상업화를 위해 한국, 미국, 중국 등 3개국에 법인을 운영중입니다. 성남시 판교에 위치한 SK바이오팜의 연구개발 조직은 신약연구소, 항암연구소 및 신약개발사업부를 포함한 신약개발부문과 R&D 혁신본부에서 100여 명의 연구원들이 혁신 신약 후보 물질 발굴 및 전임상 개발, 한·중·일 중심의 아시아 임상 개발과 함께 인공지능 기반 플랫폼 및 디지털 치료제 개발을 진행하고 있으며, 미국 뉴저지의 현지 법인 SK Life Science, Inc.는 글로벌 임상 개발과 마케팅을 직접 수행하고 있습니다. 또한 중국 상해 법인 SK Bio-Pharm Tech Co., Ltd.는 2002년 설립 이래 중국 현지 사업 개발을 위해 노력하고 있습니다.
뇌전증 신약 개발 현황
세노바메이트는 국내 제약사로는 최초로 신약 후보 물질 발굴부터 미국 FDA 허가까지 전 과정을 독자적으로 진행하여 미국에서 자체 판매 중인 혁신 신약입니다. 2020년 5월에 제품명 ‘XCOPRIⓇ’로 미국에 출시, SK Life Science가 직접 판매하고 있으며, 유럽에서는 기술 이전을 통해 파트너사가 2021 년 유럽의약품청(EMA)으로부터 판매 승인을 받아 제품명 ‘ONTOZRYⓇ’로 유럽 15개국에서 출시되었고, 일본, 중국, 캐나다, 이스라엘 및 중남미 지역에 대한 상업화 기술 이전을 완료하였습니다. 또한 현재 세노바메이트의 출시국 확대를 위한 아시아 임상 3상 및 적응증 확장을 위한 소아 뇌전증 환자 대 상 그리고 전신 발작(PGTC, Primary Generalized Tonic-Clonic Seizure) 환자 대상 글로벌 임상 3상 시험이 진행 중입니다.
세노바메이트가 시장에서 주목 받는 가장 큰 이유 는 ‘발작완전소실(Zero Seizure)’에 있습니다. 뇌전증은 뇌 특정 부위에 있는 신경 세포가 흥분 상태에 있어 반복적으로 발작이 일어나는 질환으로 서 WHO에 의하면 매년 5백만 명이 새롭게 뇌전증으로 진단 받고 있으며 30% 이상의 환자는 기존 뇌 전증 치료제를 복용해도 발작이 조절되지 않는 것으로 보고되고 있습니다. 기존 뇌전증 치료제로 치료 되지 않는 난치성 환자들의 평균 발작 완전 소실률 이 3~5%인 것에 비해 세노바메이트는 난치성 환자를 대상으로 한 2상 전기 및 후기 임상 시험에서 각각 28% 및 21%에 달하는 발작완전소실률을 나타내었습니다. 이에 따라 COVID19 상황에서도 꾸준 하게 처방률이 증가 중인 XCOPRIⓇ은 3분기 미국에서 전년 동기 대비 138% 증가한 474억 원의 매출 및 누적 매출 1,194억 원을 달성했으며 지속적인 성장세를 유지하고 있습니다.
카리스바메이트는 광범위한 발작 조절 효과 및 복용 안전성이 기대되는 약물로서 2022년 1월부터 소아 및 성인 레녹스-가스토 증후군 환자 250명을 대상으로 미국, 유럽 등 80여개 기관에서 글로벌 임상 3상 시험을 시작하였고 2026년 글로벌 시장 출시를 목표로 하고 있습니다. 차세대 뇌전증 후보 물질인 SKL24741은 2020년 1월부터 건강한 성인을 대상으로 임상 1상을 진행 중입니다.
질환 영역의 확장, 항암제 개발
SK바이오팜은 중추신경계 분야에서 쌓아 온 신약 발굴 및 개발 역량을 활용하여 기존 항암제가 치료 효과에 한계를 보여온 영역인 뇌종양 및 뇌 전이암 시장을 공략하는 전략으로 2017년 1월 항암연구소를 출범하여 항암 신약개발을 시작하였습니다. 항암 분야 R&D 플랫폼의 조기 확보 및 항암 신약 개발의 가속화를 위해 국내외 우수 연구 기관과 지속적인 협력 관계를 구축 중이며 2022년 1월 첫 번째 항암 신약후보물질인 SKL27969에 대해 FDA 임상시험 승인을 받았습니다. SKL27969는 PRMT5의 활성을 선택적으로 억제하며 뇌혈관장벽(BBB) 투과율이 높은 차세대 항암 신약으로서 미국 내 6개 기관에서 진행성 고형암 환자를 대상으로 안전성, 내약성 및 약동학 평가를 위한 임상 1상을 진행 중입니다. 최대 내약 용량 및 임상 2상 투여 용량 확인후, 임상 2상에서는 교모세포종 및 뇌전이가 빈번한 비소세포폐암, 삼중음성유방암 등 환자에 대한 예비 항암효과를 평가할 예정입니다.
인공지능 기반 신약개발 그리고 디지털 치료제
SK바이오팜은 2018년부터 인공지능 기반 신약 개발 플랫폼 및 디지털 치료제 개발을 진행 중입니다. 인공지능 기반 신약 개발 플랫폼인 HUBLE™ 은 약물의 대사 및 독성(ADMET), 타겟-약물 상호작용(Target-Drug Interaction), 뇌혈관장벽 (BBB) 투과 예측 및 신규 물질 설계(De Novo Chemical Design) 등의 모듈로 구성되어 있으며 신약 후보 물질의 발굴 속도 및 질적 수준 개선에 적용 중입니다. 또한 뇌전증 환자의 뇌파를 포함한 생체신호를 분석하여 환자의 발작을 감지하고 예측할 수 있는 인공지능 모델을 웨어러블 디바이스와 모바일 앱으로 구성하여 뇌전증 환자의 일상 생활을 관리할 수 있는 디지털 서비스를 개발하고 있습니다. SK바이오팜이 자체 개발한 웨어러블 디바이스 ‘제로 글래스™(Zero Glasses™)’와 ‘제로 와이어드™(Zero Wired™)’는 CES 2023 혁신상을 수상했으며, 2023년 뇌전증 환자 대상 임상시험에 착수할 예정입니다.
미래를 위한 투자, 개방형 혁신 (Open Innovation)
SK바이오팜은 바이오 제약업계의 급격한 패러다임 변화에 발맞추어 개방성, 다양성 및 성장성에 중점을 둔 오픈 이노베이션을 추진 중입니다. 중추 신경계 질환 및 항암 영역에서는 타겟 및 modality 측면에서 전문성을 보유한 파트너와 SK 바이오팜이 보유한 전 주기에 걸친 신약 개발 역량을 공유함으로써 양적, 질적으로 향상된 신약 후보 물질의 확보를 기대하고 있습니다. 2022년 1월에는 RNA 기반 뇌 질환 치료제 개발 플랫폼을 보유한 바이오오케스트라와 공동 연구 계약을 체결하고 새로운 관점의 뇌전증 신약 개발을 진행중이며, 4월에는 표적 단백질 분해(TPD, Targeted Protein Degradation) 플랫폼을 보유한 유빅스 테라퓨틱스와의 공동 연구 계약을 통해 기존 치료제 대비 치료 효율을 높이며 개발하기 어려운(undruggable) 타겟을 대상으로 하는 항암 신약 개발을 시작했습니다. 또한 5월에는 SK주식회사와 함께 미국 디지털 치료제 기업 칼라 헬스(Cala Health)에 전략적 투자를 단행하였습니다. 칼라 헬스는 비침습적 전기자극 기술과 알고리즘 기반의 웨어러블 치료제 플랫폼을 보유한 회사로서 장기적으로 당사의 디지털 치료제 사업과 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
사회적 가치/ESG 추구
SK바이오팜은 1993년 혁신 신약 연구 개발을 시작한 이래 쉽게 도전하기 어려웠던 중추 신경계 질환 및 항암 분야에서 지속적으로 혁신 신약을 출시 함으로써 질병으로 고통받는 환자 및 가족들이 일상을 회복할 수 있는, ‘Back to Normal’의 실현을 통해 환자와 가족 모두 행복한 삶을 누리는 사회적 가치를 만들어 가고자 합니다.